در نوامبر 14٪2c 2024٪2c the ایالات متحده غذا و دارو مدیریت (FDA) تایید شده اول ژن درمانی برای معطر L-آمینو اسید دکربوکسیلاز (AADC) کمبود-کبلیدی (عمومی نام٪3a Eladocagene exuparvovec). قبلا بازاریابی به عنوان Upstaza٪e2٪84٪a2 در اروپا و تایید شده توسط the اروپایی کمیسیون در نوامبر 2022٪2c this is the اول ژن درمانی تایید شده توسط the FDA برای مستقیم مغز تزریق.
AADC کمبود است a نادر و شدید ژنتیکی اختلال تأثیرگذار انتقال دهنده عصبی سنتز. کبلیدی استفاده می کند یک آدنو مرتبط ویروس بردار (AAV2) به تحویل A عملکردی DDC ژن به طور مستقیم به دو طرفه جسم مخطط در مغز . این هدف قرار گرفته رویکرد به طور قابل توجهی بهبود می یابد بیماران ٪ 27 موتور و شناختی توابع. مرکزی به این دستیابی به موفقیت است دقیق محلی سازی پشتیبانی فعال توسط زمان واقعی حین عمل MRI (RT-iMRI) ناوبری فناوری.
هسته فناوری٪ 3a ویژگی ها و مزایا از سیستم RT-iMRI
این زمان واقعی حین عمل MRI (RT-iMRI) سیستم ترکیب زمان واقعی ام آر آی تصویربرداری با حداقل تهاجمی ناوبری٪ 2C ارائه بی سابقه دقت و قابلیت اطمینان برای مغز هدفمند درمان. توسعه یافته توسط ClearPoint عصبی ٪ 2c این پیشرفته پلت فرم ادغام وضوح بالا MRI تصویربرداری با پویا ناوبری به اطمینان کارآمد ٪ 2C ایمن ٪ 2C و تکرارپذیر تحویل از ژن بردارها ٪ 2C داروها ٪ 2C یا سلول.
1. زمان واقعی تصویربرداری و ناوبری
MRI ارائه می دهد زمان واقعی 3D تجسم از مغز ساختارها ٪ 2c ارائه پزشکان و محققان جزئیات تشریحی نماها.
2. دقت تحویل
فعال می کند زیر میلی متر دقت٪ 2c اطمینان درمانی عوامل رسیدن هدف منطقه در حالی که اجتناب از خارج از هدف اثرات.
سازگار با مختلف حداقل تهاجمی ابزار٪ 2C چنین مانند SmartFlow عصبی کانولا ٪ 2c تقویت تحویل کارایی.
3. پویا تنظیمات و نظارت
اجازه می دهد حین عمل تنظیم از تحویل مسیرها به کاهش تشریحی تنوع یا مغز بافت شیفت.
MRI تصویربرداری مانیتور توزیع از درمانی عوامل ٪ 2c اطمینان یکنواخت تحویل.
فنی مزایا
The RT-iMRI system achieves micrometer-level accuracy, enhancing therapeutic outcomes, particularly in complex brain regions such as the basal ganglia and hippocampus.
ایمنی
توسط یکپارچه حداقل تهاجمی تکنیک با زمان واقعی تصویربرداری٪2c the سیستم به حداقل رساندن آسیب به نرمال مغز بافت٪2c کاهش عوارض و بهبود بار.
تکرارپذیری
سیستم٪27s دقیق ناوبری و بازخورد اطمینان بالا ثبات در سراسر فردی رویه ٪2c پشتیبانی قابل اعتماد داده برای پیش بالینی تحقیق.
تنوع
فراتر از ژن درمان ٪ 2c RT-iMRI قابل اجرا در تخریب عصبی بیماری تحقیق ٪ 2c داخل جمجمه سلول درمان ٪ 2c و عصبی مدار مدولاسیون.
Prisys Biotech٪ 3a پیشگام RT-iMRI در NHP پیش بالینی تحقیقات
Prisys Biotech است بین اول پیش بالینی CRO ها در آسیا به پذیرش RT-iMRI فناوری برای nonhuman+primate+(NHP)+studies .+By+integrating+the+ClearPoint+Brain+Navigation+System%2c+the+Orchestral+Head+Frame+tailored+for+NHPs%2c+and+convection-enhanced+delivery+(CED)+technology%2c+Prisys+Biotech+has+established+a+highly+precise+platform+for+intracranial+drug+and+gene+delivery.
پلتفرم مزایا
- دقت محلی سازی٪ 3a RT-iMRI تضمین می کند زیر میلی متر دقت ٪ 2c فعال کردن تحویل از ژن بردارها ٪ 2c سلول ها ٪ 2c یا داروها به هدف مناطق در حالی که با خیال راحت عبور خونی مغزی مانع.
- زمان واقعی نظارت٪ 3a MRI تصویربرداری آهنگ موقعیت از سوزن یا کاتتر در طول روش ها ٪ 2c کاهش بافت آسیب و بهبود تحویل کارایی.
- گسترده کاربرد٪3a The پلتفرم بوده است موفقیت کارگرفته در نورودژنراتیو بیماری مدل٪2c ارثی عصبی اختلال تحقیق٪2ج و مطالعات کاوش داخل جمجمه دارو توزیع و متابولیسم.
از طریق آن RT-iMRI پلتفرم٪ 2c Prisys Biotech است پیشرفت مرزها از دقت مغز تحویل ٪ 2c شتاب پیش بالینی اعتبار سنجی از نوآورانه درمان ٪ 2c و ارائه پیشرفته فنی پشتیبانی و داده اطمینان به تحقیق شرکا.
